Modèles pronostiques multivariables : problèmes liés au développement des modèles, à l'évaluation des hypothèses et de l'adéquation, ainsi qu'à la mesure et à la réduction des erreurs

Les modèles de régression multivariables sont des outils puissants fréquemment utilisés dans les études sur les résultats cliniques. Ces modèles peuvent utiliser un mélange de variables catégorielles et continues et peuvent gérer des réponses partiellement observées (censurées). Cependant, une application non critique des techniques de modélisation peut conduire à des modèles qui s'ajustent mal aux données disponibles ou, plus probablement, prédisent de manière inexacte les résultats chez de nouveaux sujets. Il faut savoir comment mesurer la qualité de l'ajustement d'un modèle afin d'éviter des modèles mal ajustés ou surajustés. La mesure de la précision prédictive peut être difficile pour les données de temps de survie en présence de censure. Nous discutons d'un indice aisément interprétable de discrimination prédictive ainsi que des méthodes pour évaluer la calibration des probabilités de survie prédites. Les deux types de précision prédictive doivent être validés de manière non biaisée en utilisant le bootstrap ou la validation croisée, avant d'utiliser les prédictions sur une nouvelle série de données. Nous évoquons certains des dangers des modèles de régression mal ajustés ou surajustés et présentons une stratégie de modélisation qui évite beaucoup des problèmes discutés. Les méthodes décrites sont applicables à tous les modèles de régression, mais sont particulièrement nécessaires pour les issues binaires, ordinales et temps jusqu'à un événement. Les méthodes sont illustrées par une analyse de survie dans le cancer de la prostate utilisant la régression de Cox.