臨床試験成功率および関連パラメータの推定

これまでの医薬品開発成功率の推定は、製薬業界が管理する比較的小規模なデータベースのサンプルに依拠しており、選択バイアスの可能性があります。2000年1月1日から2015年10月31日までの21,143を超える化合物に関する406,038件の臨床試験データを用いて、臨床試験の総合的な成功率と期間を推定しました。また、疾患タイプ、臨床フェーズ、産業界または学術スポンサー、バイオマーカーの有無、主要適応症のステータス、時間など、複数の試験特徴にわたる詳細な推定も算出しました。いくつかの場合において、我々の結果は広く引用されている統計と詳細で大きく異なっています。例えば、腫瘍学の成功率は我々のサンプルで3.4％であるのに対し、以前の研究では5.1％でした。しかし、2012年に1.7％まで低下した後、この成功率は2014年と2015年にそれぞれ2.5％および8.3％に改善しています。さらに、患者選択にバイオマーカーを用いる試験は、バイオマーカーを用いない試験よりも全体的に成功確率が高いことが示されました。