第II相がん臨床試験における許容可能な2段階デザイン

細胞毒性薬剤の有効性スクリーニングを目的とした第II相がん臨床試験の典型的な2段階デザインでは、最初に固定数の患者が登録され治療される。第1段階後の腫瘍反応数が少なすぎる場合、有効性がないと判断して試験を中止し、無効な治療による患者負担を回避できる。そうでなければ、さらに固定数の患者を登録し、有効性および安全性に関する追加情報を集める。Simonによるミニマックス設計といわゆる「最適」設計は広く用いられており、これ以外の設計は過去のこうした2段階がん臨床試験ではほとんど無視されてきた。最近、Jungらはミニマックスおよび最適設計のいずれよりも好ましい特徴を持つ妥協設計を探索するグラフィカル手法を提案した。本論文では、倫理的に正当化可能な損失関数に基づくベイズ的意思決定理論基準により許容可能とされる2段階デザインのファミリーを展開する。許容可能なデザインには、特別な場合としてSimonのミニマックス設計および最適設計、ならびにJungらが導入した妥協設計が含まれることを示す。また、ミニマックス設計と最適設計間の妥協となる許容可能なデザインを探索するJavaプログラムも提示する。