폐쇄성 비대성 심근병증 청소년에서 마바캄텐

배경: 소아 비대성 심근병증에 승인된 약물 치료법이 부족하며, 좌심실 유출로 폐쇄가 있는 환자에서는 수술적 치료가 권고될 수 있습니다. 성인에서 사용 가능한 심장 미오신 억제제인 마바캄텐의 효과와 안전성을 청소년에서 평가할 필요가 있습니다. 방법: 우리는 증상이 있는 청소년(12세 이상 18세 미만) 중 뉴욕 심장 학회 클래스 II 또는 III 폐쇄성 비대성 심근병증 환자를 대상으로 제3상, 이중 맹검, 무작위 배정, 위약 대조 시험을 수행했습니다. 환자들은 1:1 비율로 마바캄텐 또는 위약을 받도록 무작위 배정되었습니다. 주요 평가변수는 발살바 동작에 의해 유발된 좌심실 유출로 압력 구배의 기저선부터 28주째까지의 변화였습니다. 결과: 총 44명의 환자가 무작위 배정되었고, 23명(여성 35%)이 마바캄텐 군, 21명(여성 24%)이 위약 군에 배정되었습니다. 마바캄텐 군의 평균(±표준편차) 연령은 14.7±1.7세였고, 위약 군은 14.6±1.7세였으며, 기저선에서의 발살바 좌심실 유출로 구배는 두 군에서 유사했습니다(각각 78.4±34.1 mm Hg 및 80.8±47.4 mm Hg). 28주째에 좌심실 유출로 구배의 최소제곱평균 변화량은 마바캄텐 군에서 -48.5 mm Hg, 위약 군에서 -0.5 mm Hg였으며(차이, -48.0 mm Hg; 95% 신뢰구간, -67.7에서 -28.3; P<0.001), 두 그룹 간 차이가 유의하게 나타났습니다. 이상반응 발생률은 두 군에서 유사했습니다. 심각한 이상반응은 각 군에서 두 명씩 발생했는데, 마바캄텐 군에서는 1명이 실신 2회, 다른 1명은 심장제세동기 이식장치에 의한 부적절한 충격을 경험했으며, 위약 군에서는 1명이 흉통, 다른 1명은 자살사고를 동반한 우울증을 경험했습니다. 좌심실 박출률이 50% 미만으로 감소한 환자는 없었고, 시험 기간 중 사망자도 발생하지 않았습니다. 결론: 폐쇄성 비대성 심근병증 청소년 환자에서 마바캄텐은 28주간 위약 대비 좌심실 유출로 폐쇄를 유의하게 더 감소시켰습니다. (Bristol Myers Squibb 지원; SCOUT-HCM 임상시험등록번호 NCT06253221.)