缺血性中风（IS）是全球最常见的神经系统疾病之一，由脑血管阻塞引起，导致血流减少和神经元损伤。鉴于现有治疗的局限性，CRISPR基因编辑技术作为一种前景广阔的策略，可以精确靶向缺血性中风病理生理学的分子通路。通过干预调节炎症、细胞凋亡和修复的基因，CRISPR使得治疗更加精准和有效。各种CRISPR递送系统，包括病毒载体、纳米载体和胞外囊泡，在有效进入神经细胞方面发挥了关键作用。研究表明，使用CRISPR-Cas9调节关键致病通路，包括控制炎症、氧化应激和细胞死亡的通路，可以防止神经元损伤并改善神经功能。此外，使用CRISPR系统靶向ncRNA和RNA甲基化也在调节氧化应激和应激颗粒形成方面发挥作用。利用CRISPR调节细胞间通讯和细胞器转移，以及修正线粒体突变，也被认为是一种神经保护机制。尽管在靶向和安全传递方面仍面临挑战，但在以啮齿动物模型为主的前临床进展显著，凸显出基于CRISPR的疗法有潜力改变未来的中风治疗。这些发现表明，基于CRISPR的策略可能演变为精准神经治疗，解决根本的分子病理，可能补充或超越当前的中风干预疗法。
Alavian等（周五）研究了这个问题。