本邦成人における溶血性貧血の約1/4を占める発作性夜間ヘモグロビン尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria：PNH）に対する溶血治療薬として，補体を標的とした抗C5抗体Eculizumabが2007年に承認された．患者QOLと生命予後が劇的に改善したことは言うに及ばず，新たに見えた病態に即した新規抗補体薬が，次々と開発され承認に至っている．また2022年，本邦成人溶血性貧血の約半数を占める自己免疫性溶血性貧血（autoimmune hemolytic anemia：AIHA）の一病型である寒冷凝集素症（cold agglutinin disease：CAD）の溶血治療薬として，抗C1s抗体Sutimlimabが承認された．本稿では，新規治療薬開発から新たに見えてきたPNHとCADの病態とその治療戦略に焦点を当てて概説する．
Junichi Nishimura (Sat,) studied this question.