Key points are not available for this paper at this time.
المقدمة: أدى كشف المحركات المسرطنة عبر أنواع مختلفة من السرطان إلى تحول نحو نهج علاجي أكثر استهدافًا. الاندماجات الجينية لمستقبل كيناز التروبوميوسين العصبي (NTRK) هي إعادة ترتيب جينية تحتوي على مجال الكيناز لأحد ثلاثة مثبطات مستقبل كيناز التروبوميوسين (TRK) ومجال الديميرزة الذي يساهم به جين آخر، مما ينتج بروتينات اندماجية، وهي محركات مسرطنة، يمكن استهدافها بواسطة مثبطات TRK. يُعتبر لاروتريكتينيب أول مثبط من نوعه لـ TRK، وتم منح الموافقة المتسارعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج سرطان الاندماج TRK. تسلط هذه العلامة الفارقة عبر أنواع السرطان والفئات العمرية، من الطفولة إلى البلوغ، الضوء على الحاجة لفهم السكان المرضى المتنوعين وأنواع السرطان المدروسة في تجارب لاروتريكتينيب السريرية. المجالات المغطاة: نقدم مراجعة سردية للبيانات قبل السريرية والفارماكوكينيتك والفعالية والسلامة للاروتريكتينيب من ثلاثة تجارب سريرية أدت إلى الموافقة التنظيمية. رأي الخبراء: يحفز لاروتريكتينيب استجابات ملحوظة لدى معظم المرضى المصابين بسرطان الاندماج TRK، بغض النظر عن نوع الورم أو العمر. التحمل الجيد للعلاج مع انخفاض معدل الأحداث الضائرة من الدرجة 3-4 الناشئة عن العلاج، وتقليل الجرعات والتوقف عن العلاج بسبب الأحداث الضائرة، وتشير النتائج الأخيرة إلى تحسن موثق من قبل المرضى في جودة الحياة. وهذا يسلط الضوء على أهمية الاختبار المبكر لاندماجات جين NTRK في السرطانات التي قد تحتوي عليها، حتى وإن كانت نادرة.
درس فيدرمان وآخرون (جمعة) هذا السؤال.