O período de fevereiro a março de 2026 envolveu uma mistura de recalibração regulatória, resultados clínicos de fase avançada e contínua expansão de pipelines de terapia celular e genética habilitados por plataformas. Entre os desenvolvimentos mais observados estava a tensão contínua entre a uniQure e a FDA dos EUA sobre o caminho probatório para AMT-130 na doença de Huntington, que se tornou um ponto focal para questões mais amplas sobre flexibilidade regulatória em doenças raras. Essa dinâmica foi ainda amplificada pelo anúncio de que Vinay Prasad, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Biológicos da FDA (CBER), deixará a agência em abril, introduzindo uma incerteza adicional em um cenário regulatório já em evolução. Juntamente com esses desenvolvimentos, as doenças neuromusculares permaneceram um foco importante, com vários programas de distrofia muscular de Duchenne relatando conjuntos de dados provisórios e avançando nas interações regulatórias. Além do progresso terapêutico, o período também destacou a crescente atenção à capacitação de fabricação, incluindo desenvolvimento de processos apoiados por IA e crescentes expectativas em torno da produção escalável e pronta para o comércio.
Abigail Pinchbeck (Qua,) estudou esta questão.