Terapia Gênica Usando Vetores de Vírus Adeno-Associado

O ciclo de vida único do vírus adeno-associado (AAV) e sua capacidade de infectar tanto células não-divisórias quanto células em divisão com expressão persistente o tornaram um vetor atraente. Uma característica adicional atraente do vírus selvagem é a falta de patogenicidade aparente. Estudos de transferência gênica usando AAV mostraram progresso significativo em modelos animais; ensaios clínicos têm sido notáveis em relação à segurança dos vetores AAV. Nenhuma eficácia comprovada foi observada, embora em alguns casos tenha havido observações promissoras. Nesta revisão, tópicos na biologia do AAV são complementados com uma seção sobre ensaios clínicos de AAV, enfatizando a necessidade de uma compreensão mais profunda da biologia do AAV e do desenvolvimento de vetores AAV eficientes. Além disso, várias abordagens novas e descobertas recentes que prometem expandir a utilidade do AAV são discutidas, especialmente no contexto da combinação da terapia gênica ex vivo com novos avanços na biologia de células-tronco ou progenitoras.