两阶段分析法在两处理、两周期交叉试验中的表现

在两处理、两周期交叉试验中，患者随机分配到一组先接受处理A后接受处理B，或另一组以相反顺序接受处理。Grizzle首次提出一种用于分析此类试验数据的两阶段程序。本文考察该程序的长期抽样性质，包括点估计的均方误差、置信区间的覆盖概率以及两处理效果差异假设检验的实际显著性水平。还探讨了将基线观察值纳入分析的优势。由于对携带效应的初步检验与仅使用第一周期数据的分析高度相关，即使无差异携带效应，实际显著性水平也高于名义水平。当存在携带效应时，名义水平严重低估实际水平，忽略基线观察值时情况更糟。增加样本量只会加剧问题，因为不良行为在较小的携带效应值时出现。结论是，两阶段分析法潜在误导性太大，难以实际应用。