Estimación de las tasas de éxito en ensayos clínicos y parámetros relacionados

Las estimaciones previas de las tasas de éxito en el desarrollo de fármacos se basan en muestras relativamente pequeñas de bases de datos seleccionadas por la industria farmacéutica y están sujetas a posibles sesgos de selección. Usando una muestra de 406 038 registros de datos de ensayos clínicos correspondientes a más de 21 143 compuestos desde el 1 de enero de 2000 hasta el 31 de octubre de 2015, estimamos las tasas agregadas de éxito en ensayos clínicos y sus duraciones. También calculamos estimaciones desagregadas según varias características del ensayo, incluyendo tipo de enfermedad, fase clínica, patrocinador industrial o académico, presencia de biomarcadores, estado de indicación principal y tiempo. En varios casos, nuestros resultados difieren significativamente en detalle de estadísticas ampliamente citadas. Por ejemplo, en oncología la tasa de éxito en nuestra muestra es del 3,4 % frente al 5,1 % en estudios previos. Sin embargo, después de descender a 1,7 % en 2012, esta tasa ha mejorado a 2,5 % y 8,3 % en 2014 y 2015, respectivamente. Además, los ensayos que utilizan biomarcadores para la selección de pacientes tienen probabilidades generales de éxito superiores a los ensayos sin biomarcadores.