RESUMEN Es crucial diseñar ensayos clínicos de cáncer en fase II que equilibren la eficiencia de la selección de tratamientos con la practicidad clínica. Sargent y Goldberg propusieron un diseño frecuentista que permite la toma de decisiones incluso cuando el objetivo primario es ambiguo. Sin embargo, los enfoques frecuentistas dependen de umbrales fijos y propiedades de frecuencia a largo plazo, lo que puede limitar la flexibilidad en aplicaciones prácticas. En contraste, la regla de decisión bayesiana, basada en probabilidades posteriores, permite una toma de decisiones transparente al incorporar conocimientos previos y actualizar creencias con nuevos datos, abordando algunas de las limitaciones inherentes de los diseños frecuentistas. En este estudio, proponemos un nuevo diseño bayesiano que permite la selección del tratamiento de mejor rendimiento. Específicamente, con respecto a ensayos clínicos de fase II con un resultado binario, nuestra regla de decisión emplea probabilidad de intervalo posterior al integrar la distribución conjunta sobre todos los valores, para los cuales la 'tasa de éxito' del tratamiento de mejor rendimiento es mayor que la de los otros. Este diseño puede determinar qué tratamiento debe avanzar a la siguiente fase, dados los umbrales de decisión predefinidos. Además, proponemos dos métodos para la determinación del tamaño de la muestra para empoderar tales diseños de selección de tratamiento implementados en un marco bayesiano. A través de estudios de simulación y aplicaciones de datos reales, demostramos cómo este enfoque puede superar desafíos relacionados con las limitaciones de tamaño de muestra en ensayos aleatorizados. Además, presentamos una aplicación de R Shiny fácil de usar, que permite a los clínicos llevar a cabo diseños bayesianos. Tanto nuestra metodología como la aplicación de software pueden avanzar en el diseño y análisis de ensayos clínicos para la evaluación de tratamientos contra el cáncer.
Komaki et al. (Sun,) estudiaron esta cuestión.