Tafamidis is currently the only approved disease-modifying treatment for transthyretin amyloid cardiomyopathy, while emerging therapies like RNA silencers and gene editing are still being investigated.
Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM)
Transtiretino amiloidinė kardiomiopatija (ATTR-CM) yra reta ir pavojinga širdies liga, kurią lemia nestabilaus transtiretino (TTR) baltymo kaupimasis miokardo tarpląstelinėje erdvėje. Ši liga gali būti susijusi su genetine mutacija (ATTRv) arba atsirasti dėl amžinių pokyčių (ATTRwt). Liga dažnai pasireiškia nespecifiniais simptomais, imituojančiais kitas širdies patologijas, todėl diagnozė dažnai nustatoma pavėluotai, atsiradus sunkiai ligos formai. Šiuo metu ATTR-CM terapinis planas apima simptominį ir ligos eigą modifikuojantį gydymą. Nors specifinis transtiretino stabilizatorius tafamidis šiuo metu yra vienintelis ATTR-CM gydymui patvirtintas vaistas, naujos alternatyvios terapijos, tokios kaip TTR koduojančių RNR slopikliai ir genų redagavimo sistemos, turi perspektyvą. Jų ilgalaikis poveikis dar tyrinėjamas.
Building similarity graph...
Analyzing shared references across papers
Loading...
Ugnė Janonytė
Gertrūda Dagytė
Laima Kniaževienė
Sveikatos mokslai
Building similarity graph...
Analyzing shared references across papers
Loading...
Janonytė et al. (Fri,) conducted a review in Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). Tafamidis is currently the only approved disease-modifying treatment for transthyretin amyloid cardiomyopathy, while emerging therapies like RNA silencers and gene editing are still being investigated.
www.synapsesocial.com/papers/69ca12d4883daed6ee09511c — DOI: https://doi.org/10.35988/sm-hs.2026.090