Un estudio prospectivo en el mundo real sobre la eficacia y seguridad de aducanumab en China: Enfoque en la enfermedad de Alzheimer de inicio temprano y dominante autosómica

Resumen INTRODUCCIÓN Aducanumab es la primera terapia anti-amiloide utilizada para la enfermedad de Alzheimer (EA) en China. MÉTODOS Este estudio de 12 meses, monocéntrico y en condiciones reales, incluyó a 12 participantes con EA temprana que recibieron aducanumab 10 mg/kg cada 4 semanas (ChiCTR2200066153). Los resultados primarios fueron los cambios en las puntuaciones de Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB) a los 12 meses. Los resultados secundarios incluyeron la eliminación de amiloide, medidas de la estructura cerebral y evaluaciones de biomarcadores. RESULTADOS No se presentaron anomalías relacionadas con la imagen amiloide. La media de la puntuación CDR-SB aumentó en 0.88 a los 12 meses, con atrofia cortical y hipocámpica, aumento del plexo coroideo y de los volúmenes ventriculares. Dos pacientes con EA autosómica dominante presentaron una elevación transitoria de la carga amiloide a los 6 meses y reducción posterior a los 12 meses, junto con un aumento de los niveles séricos de proteína ácida fibrilar glial (GFAP). En los 10 pacientes restantes, la media de eliminación de amiloide alcanzó −34.93 Centiloids, junto con una disminución de los niveles séricos de GFAP. DISCUSIÓN Aducanumab mostró buena tolerabilidad y resultados biológicos favorables, con diferentes respuestas en portadores de mutaciones autosómicas dominantes.