Two cases of anti-GBM disease treated with eculizumab

Anti-glomerular basement membrane (anti-GBM) is a rare autoimmune but life-threatening disease cause by pathogenic autoantibodies targeting a well characterized autoantigen (a-3 chain of type IV collagen) expressed in the basement membranes of the kidney and lung. Standard treatment normally includes the combination of plasma ex- change, oral cyclophosphamide and corticosteroids. Despite all therapeutic efforts, renal prognosis remains very poor in many cases. Recent studies demonstrated the pathogenic role of complement activation in renal damage of this disease. Eculizumab is a terminal complement inhibitor that binds to the human C5 complement protein, thus blocking the generation of proinflammatory C5a and C5b-9. This provides an immediate inhibition of the proinflammatory and cytotoxic sequelae of the complement system. Here, we report the successfully use of eculizumab in 2 patients with progressive anti-GBM disease. La enfermedad anti-membrana basal glomerular (anti-MBG) es una enfermedad autoinmune poco frecuente pero potencialmente mortal que se caracteriza por la presencia de una glomerulonefritis rápidamente progresiva y/o hemorragia alveolar. Esta originada por autoanticuerpos dirigidos contra la cadena α-3 del colágeno tipo IV expresado en las membranas basales del riñón y el pulmón. El tratamiento estándar incluye normalmente el intercambio plasmático, ciclofosfamida y corticosteroides. A pesar de todos los esfuerzos terapéuticos, el pronóstico renal sigue siendo muy pobre en muchos casos. Estudios recientes han sugerido el papel patogénico de la activación del complemento en el daño renal de esta enfermedad. Eculizumab es un inhibidor terminal del complemento que se une a la proteína C5, bloqueando así la generación de los componentes proinflamatorios C5a y C5b-9. Esto proporciona una inhibición inmediata de las secuelas proinflamatorias y citotóxicas del sistema del complemento. Aquí reportamos el uso exitoso de eculizumab en 2 pacientes con enfermedad anti-MBG.