El cuidado de la fibrosis quística hoy: una revisión narrativa basada en las opiniones de expertos, pacientes y el público

Resumen La fibrosis quística (FQ) es una de las enfermedades genéticas raras más comunes. La terapia modulatoria altamente efectiva recientemente disponible (HEMT) mejora muchos aspectos de la fisiopatología de la FQ. Por lo tanto, la HEMT desafía los estándares actuales de atención y los modelos de predicción de resultados de la enfermedad. Establecimos un grupo de participación pública de pacientes (PPI) que incluye expertos y cuidadores de niños con FQ y recopilamos una revisión narrativa sobre el manejo de la FQ. Esta revisión se basa en las opiniones de profesionales de la salud y cuidadores y resume características importantes de la enfermedad, prevención y tratamiento que actualmente se consideran relevantes para los cuidadores y los entornos sanitarios austriacos.